Учёные Научного центра трансляционной медицины Университета «Сириус» достигли важного результата в генной терапии. Как сообщили на федеральной территории, они первыми продемонстрировали, как с помощью технологии прайм-редактирования можно лечить гемофилию Б.
Это наследственное заболевание связано с поломкой в гене F9. Из-за этой мутации организм не вырабатывает в достаточном количестве фактор свёртывания крови IX. Сегодня пациентам приходится пожизненно делать еженедельные инъекции этого белка. Однако у части больных со временем развивается иммунный ответ, и препарат перестаёт работать.
Новый подход кардинально меняет ситуацию. Метод прайм-редактирования позволяет не просто вносить точечные правки, но и корректировать целые фрагменты ДНК. Ключевое преимущество — механизм не разрезает обе цепочки генетической молекулы. Это даёт возможность с высокой точностью исправить саму причину болезни — мутацию в гене, сообщили в Сириусе. Технология открывает путь к созданию терапии, которая сможет раз и навсегда устранить дефект, а не просто компенсировать его последствия, рассказали «Вести Сочи».
Ранее мы писали о том, что глава Сочи поздравил с праздником ученых города-курорта.
